Medicamentos Huérfanos son fármacos para el diagnóstico, la prevencion y el tratamiento de enfermedades raras.
El término fármacos comprende las sustancias activas químicas clásicas así como agentes biológicos como por ejemplo anticuerpos, oligonucleótidos de antisentido, péptidos, enzimas o vectores.
Hasta ahora, se conocen aproximadamente 7.000 enfermedades raras y cada semana se descubren nuevas enfermedades. En la Unión Europea, las enfermedades raras son enfermedades que tienen una prevalencia de no más de cinco personas por cada 10.000 habitantes. En Japón, éstas son las enfermedades que no afectan más de cuatro personas por cada 10.000 habitantes. En Australia, éstas son las enfermedades que no afectan más de 1,2 personas por cada 10.000 habitantes. Sin embargo, en los Estados Unidos, este límite alcanza 200.000 personas afectadas por una enfermedad clasificada como enfermedad rara.
La Designación de Medicamento Huérfano se concede después del déposito de una solicitud respectiva y trás un examen efectuado por la EMEA (Agencia Europea de Medicamentos, European Medicines Agency) en Europa, la FDA (Administración de Drogas y Medicamentos, Food and Drug Administration) en los Estados Unidos o el MHLW (Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar, Ministry of Health, Labour and Welfare) en Japón, y la TGA (Administración de Drogas Terapéuticas, Therapeutic Goods Administration) in Australia.
Si se otorga una Designación de Medicamento Huérfano, usted obtendrá un derecho de comercialización exclusivo elevándose a cinco años en Australia, a siete años en los Estados Unidos y a diez años en la UE y en Japón.
Una Designación de Medicamento Huérfano es libremente comercializable y, por ejemplo, se puede vender a terceros en combinación con una solicitud de patente correspondiente.